Lääkkeen käytön muutoksen analysointi – tilastollisia näkökulmia.

Väitöskirjatutkimuksen tavoitteena oli lisätä ymmärrystä populaation heterogeenisyyden, puuttuvan tiedon sekä kausaalisuhteiden vaikutuksesta tilastollisten mallien parametrien estimaatteihin analysoitaessa lääkkeiden käytön muutosta. Tutkimus keskittyi kahteen kansanterveyden näkökulmasta ajankohtaiseen aiheeseen: statiinien käyttöön ja vaikutuksiin sydän- ja verisuonisairauksien primaaripreventiossa sekä iäkkäiden monilääkitykseen.

Sydän- ja verisuonisairaus- sekä diabeteslääkkeiden kertymistä kuvailtiin näennäisesti terveillä statiinihoidon aloittajilla latentin kasvukäyrämallin mixture-analyysin avulla. Statiinihoitoon sitoutumisen kausaalivaikutusta akuuttiin sydän- ja verisuonitapahtumaan primaaripreventiossa estimoitiin marginaalisilla rakennemalleilla ja verrattiin diskreetin elinaikamallin tuloksiin. Puuttuvan tiedon vaikutusta kasvufaktoreiden estimaatteihin monilääkityksen kehitystä analysoitaessa tutkittiin vertailemalla tilastollisia menetelmiä jotka erosivat toisistaan oletuksiltaan puuttuvan tiedon mekanismista. Aineistoina käytettiin suomalaisia hallinnollisia rekistereitä sekä Kuopiossa vuosina 2004–07 toteutetun Hyvän Hoidon Strategia-tutkimuksen aineistoa.

Näennäisesti terveillä statiinihoidon aloittajilla havaittiin viisi toisistaan erillistä lääkkeiden kertymisen kehityskaarta kahden vuoden aikana statiinin aloituksesta. Kun marginaalisen rakennemallin avulla huomioitiin statiinihoitoon sitoutumisen ja sekoittavien tekijöiden muutokset, joihin aiempi hoitoon sitoutuminen saattoi vaikuttaa, tuloksena oli diskreetin elinaikamallin kanssa yhteneviä parametriestimaatteja. Puuttuvan tiedon mekanismi osoittautui avaintekijäksi estimoitaessa monilääkityksen kehitystä iäkkäässä väestössä.

Yhteenvetona todetaan, että lääkkeiden käytön muutoksen tilastollisissa analyyseissä on tärkeää ottaa huomioon populaation heterogeenisyys, puuttuvan tiedon mekanismi ja muuttujien väliset kausaalisuhteet. Sovellettavan tilastollisen menetelmän tulisi vastata tutkimuskysymystä ja analyysien tuloksia tulisi tukea herkkyysanalyyseillä tilastollisten mallien oletuksia kohtaan.